Es gibt neue Hoffnung für die sogenannten „Blasenkinder“, jene Kinder mit ADA-SCID, einer sehr ernsten und seltenen Form von erbliche Immunschwäche Das macht es leicht, Viren und Bakterien zu jagen.
Es gibt eine neue Behandlungsmethode, bei der die Stammzellen der Patienten durch Einfügen des für die Krankheit verantwortlichen Gens verändert, überarbeitet und korrigiert werden. Ein Meilenstein namens Gentherapie, der es diesen Kindern ermöglicht, in der realen Welt zu leben, außerhalb der Blase, die sie Tag und Nacht schützt.
Luigi Naldini, Direktor des San Raffaele Telethon Instituts für Gentherapie, sagte: „Es ist wie in einem Märchen zu leben. Kinder, die heute gestorben sind, werden gerettet, indem sie zu einem normalen Leben zurückkehren.
L 'ADA-SCID Es ist eine sehr seltene Krankheit, die durch das Vorhandensein eines veränderten Gens verursacht wird, das von beiden Elternteilen geerbt wurde und die Produktion eines essentiellen Proteins für Lymphozyten, Adenosin, blockieren kann Desaminase (Ada). Ohne Lymphozyten ist Kindern das Immunsystem praktisch entzogen. Diese neue Therapie kann nun vielen Familien neue Hoffnung geben.
