Die experimentelle CRISPR-Therapie senkt den Cholesterinspiegel bei Mäusen um 57%

Gianluca Riccio

Medizin

Hoher Cholesterinspiegel

Ein außergewöhnliches Ergebnis experimenteller Therapien an Mäusen zeigt, wie es möglich ist, den Cholesterinspiegel mit einer einzigen Injektion um 57% zu senken. Wenn es auf Menschen wirkt, wird es eine Revolution sein.

Wissenschaftler haben eine Form der Gen-Editing-Therapie verbessert und eine experimentelle Behandlung entwickelt, die verspricht, einen hohen Cholesterinspiegel zu eliminieren. Eine Erkrankung, die Hunderte Millionen Menschen auf der ganzen Welt betrifft und mit einer Reihe schwerwiegender gesundheitlicher Komplikationen verbunden ist.

In neuen Forschungen mit Mäusen injizierten die Forscher ein neu formuliertes Lipidnanopartikel, mit dem sie modifizieren konnten CRISPR-Cas9 das Genom lebender Tiere. Mit einer einzigen Behandlung senkten sie den Cholesterinspiegel von Lipoproteinen niedriger Dichte (LDL) al 56,8%.

Hoher Cholesterinspiegel
Cholesterin und Triglyceride

Um Ihnen eine Idee zu geben: Derzeit kann die fortschrittlichste von der FDA zugelassene Behandlung (noch nicht auf dem Markt) den Cholesterinspiegel nur um 15,7% senken.

Natürlich wurden diese Ergebnisse bisher nur bei Mäusen gezeigt, daher erfordert die neue Therapie viele weitere Tests, bevor wir wissen, dass sie beim Menschen sowohl sicher als auch gleichermaßen wirksam ist. Aufgrund dieser bisherigen Erkenntnisse sind die Anzeichen jedoch vielversprechend.

Wie die revolutionäre Anti-Cholesterin-Behandlung funktioniert

Die Behandlung wirkt auf ein genanntes Gen. Angiopoietin-ähnliches 3 (Angptl3)und produziert Proteine, die den Abbau einiger Fette im Blutkreislauf hemmen.

Menschen mit einer Mutation in diesem Gen neigen dazu, geringere Mengen an Fetttriglyceriden und Cholesterin im Blut zu haben (ohne gesundheitliche Komplikationen), und seit Jahren versuchen Wissenschaftler, den Prozess mit Behandlungen nachzubilden, die die Auswirkungen dieser Mutation effektiv nachahmen.

"Wenn wir diesen Zustand durch Eliminierung des Angptl3-Gens bei Menschen replizieren können, haben wir gute Chancen auf eine sichere und langfristige Lösung für einen hohen Cholesterinspiegel", sagt der biomedizinische Ingenieur. Qiaobing Xu der Tufts University.

CRISPR gegen hohen Cholesterinspiegel
Qiaobing Xu

Fortschritte erzielt

In dieser Studie entwickelte das Team von Xu eine neue Formulierung von LNP namens 306-O12B um auf das Gen abzuzielen und therapeutische Wirkungen bei Mäusen hervorzurufen, die 100 Tage lang auf stabilen Niveaus blieben nach einer einzigen Injektion der Behandlung.

Zusätzlich zur Senkung des Cholesterinspiegels ergab das Experiment auch einen 29,4% Abnahme der Bluttriglyceride von Tieren.

Die außergewöhnliche Wirkung hilft dem Körper tatsächlich dabei, Fette abzubauen, bevor sie sich im Blutkreislauf ansammeln. Und ohne offensichtliche Lebertoxizität.

CRISPR Anti-Cholesterin: Funktioniert es auch beim Menschen?

Das Team schlägt vor, dass die Effizienz der Behandlung mit hohem Cholesterinspiegel beim Menschen wahrscheinlich in etwa der von Mäusen entspricht. Mit Effekten, die angesichts des langsamen Umsatzes von Leberzellen mit einer einzigen Injektion bis zu einem Jahr anhalten können.

Bis wir mehr darüber wissen, wie 306-O12B Diese cholesterinsenkende Arzneimittelformulierung, die im menschlichen Körper wirkt, ist jedoch in Ihrer örtlichen Apotheke nicht erhältlich.

Aber eines Tages wird es möglich sein. Die Ergebnisse dieses Tests können die CRISPR-Methode auch in diesem Bereich verbessern. Es sind noch detailliertere Studien zur chronischen Verträglichkeit und Wirksamkeit bei großen "Tieren" erforderlich, aber früher oder später könnte eine Injektion pro Jahr Cholesterinprobleme wirklich beseitigen. Wäre großartig.

Die Ergebnisse sind berichtete über PNAS.