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Es wird gezeigt, dass Urolithin A gegen Muskeldystrophie wirksam ist

Die natürliche Verbindung Urolithin A erzielt bei Mäusen hervorragende Ergebnisse bei der Duchenne-Muskeldystrophie. Wir warten auf menschliche Tests.

Gianluca Ricciodi Gianluca Riccio
April 8 2021
in Medizin
Muskelschwund
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Das Fortschreiten der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) kann bei Mäusen verzögert werden, indem ihre Ernährung mit Urolithin A ergänzt wird. Dies geht aus den heute veröffentlichten neuen Ergebnissen hervor. Die Ergebnisse, veröffentlicht Science Translational MedicineGeben Sie Hoffnung, dass eines Tages neue Behandlungsoptionen für Muskeldystrophie entwickelt werden können, eine nicht heilbare genetische Erkrankung, die durch fortschreitenden Muskelschwund gekennzeichnet ist. Etwa 1 von 3.500 Kindern wird mit DMD geboren, was die Lebenserwartung erheblich senkt.

Die neue Forschung wird von Professor geleitet Johan Auwerx, MD, PhD der Eidgenössischen Technischen Hochschule EPFL und der Universität Lausanne in Zusammenarbeit mit Wissenschaftlern des Schweizer Unternehmens Amazentis. Es unterstreicht die wichtige Rolle, die defekte Mitochondrien bei Muskeldystrophie spielen können. Die Kraftwerke der Zellen, die Mitochondrien, produzieren die Energie, die für eine normale Muskelfunktion benötigt wird. Muskelzellen, die menschlichen DMD-Patienten und Mäusen unter äquivalenten Bedingungen entnommen wurden, zeigen jedoch signifikante Defekte in der mitochondrialen Aktivität. 

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die Rolle der Mitophagie

Insbesondere zeigen Genexpressionsmodelle, dass die Entwicklung einer Duchenne-Muskeldystrophie mit einer deutlichen Abnahme der Mitophagie verbunden ist. Mitophagie ist der Prozess, auf den sich Zellen verlassen, um defekte Mitochondrien zu entfernen und zu recyceln und das Energieniveau hoch zu halten.

Duchenne-Muskeldystrophie ist die häufigste tödliche genetische Erkrankung, die im Kindesalter diagnostiziert wurde, und eine Heilung ist noch nicht verfügbar. Unsere Arbeit stellt einen bedeutenden Durchbruch bei der Suche nach neuen therapeutischen Ansätzen für Muskeldystrophien dar.

Johan Auwerx, MD, PhD, Hauptautor und Professor an der EPFL.
Muskelschwund
ein Auszug der Daten aus der Forschung

Urolithin A und Duchenne Muskeldystrophie

Es ist bekannt, dass die natürliche Verbindung Urolithin A die Mitophagie aktiviert und die Gesundheit der Mitochondrien sowohl bei Mäusen als auch beim Menschen verbessert. Wenn die Studie Wissenschaftler und Hauptautoren, Decke Luan e Davide D'AmicoSie fütterten Mäuse mit Duchenne-Muskeldystrophie nur zehn Wochen lang mit der Verbindung. Die Mitophagie-Spiegel erhöhten sich effektiv, um sie wieder normal zu machen, mit einer signifikanten Verringerung der Muskelschädigung. DAS Mäuse Mit DMD, dem Urolithin A verabreicht wurde, wurde eine Steigerung der Laufleistung um 45% im Vergleich zu unbehandelten Kontrolltieren festgestellt. Und sie lebten länger: im Durchschnitt 40% mehr.

Wichtig ist, dass Urolithin A bei Erkrankungen des Menschen einen schädlichen Zustand, der als Fibrose bezeichnet wird, in den Muskeln des Herzens und des Zwerchfells um 36% bzw. 39% reduzierte. Ähnliche Schäden, die bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie beobachtet werden, führen typischerweise zu tödlichem Herz- oder Atemversagen. Urolithin A konnte auch die Regeneration von Mausmuskelstammzellen verbessern. Dies ist besonders relevant für Erkrankungen des Menschen, da der Beginn der DMD mit der Erschöpfung funktioneller Stammzellen zusammenhängt.

Vor dieser Studie wurde verstanden, dass ein dramatischer Verlust der Muskelfunktion bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie mit einer mitochondrialen Dysfunktion verbunden war. Hier fanden wir heraus, dass eine defekte Mitophagie, die Entfernung und das Recycling von dysfunktionellen Mitochondrien, eine Schlüsselrolle für das Fortschreiten der DMD spielen.

Davide D'Amico, PhD, Projektleiter bei Amazentis und Erstautor des Artikels
Tags: MuskelschwundMuskeln
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Gianluca Riccio, Texter und Journalist - Er wurde 1975 geboren und ist Creative Director einer Werbeagentur. Er ist Mitglied des italienischen Instituts für die Zukunft, der World Future Society und des H +, Network of Italian Transhumanists.

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