Wenn der Begriff nicht völlig überbeansprucht wäre, würde ich eine Definition für Inclisiran wagen: Es handelt sich um eine Art Cholesterin-Impfstoff. Teils aufgrund seiner Eigenschaften, teils aufgrund der Verabreichungsmethoden.
Nach der Adoption (genau un anno fa) des britischen Gesundheitswesens, wo 300.000 Begünstigte erwartet werden, kommt heute auch in Italien zugelassen, von Aifa.
Wie wirkt Inclisiran, das Medikament, das den Cholesterinspiegel halbiert?
Zunächst möchte ich sagen, dass es kein Hustensaft ist und nicht für jeden geeignet ist. Inclisiran, das zweimal jährlich als Injektion verabreicht wird, wird vor allem Patienten verschrieben, die genetisch an einem hohen Cholesterinspiegel leiden, Patienten, die einen Herzinfarkt oder Schlaganfall erlitten haben, und Patienten, die auf andere cholesterinsenkende Medikamente nicht ansprechen.
Das ändert natürlich nichts an den Verlautbarungen, die in diesen Stunden zu hören sind. Die kürzliche Zulassung des Medikaments war aufgrund seiner potenziellen Vorteile und seines innovativen Therapieansatzes ein Grund zum Feiern. Die von Inclisiran genutzte „Gen-Stummschaltung“ bekämpft die Ursachen eines hohen Cholesterinspiegels und beschränkt sich nicht nur auf die Symptome. Ziel ist es, ein bestimmtes Gen anzugreifen und dessen Funktion zu behindern.
Was ist Gen-Silencing?
Messenger-RNA (mRNA) ist eine Art von RNA, die genetische Anweisungen von der DNA kopiert und überträgt und auf der Grundlage dieser Anweisungen bestimmte Proteine erzeugt. Es ist eine grundlegende Rolle für unseren Körper. Beim „Gen-Silencing“, das auf Cholesterin angewendet wird, ist das Ziel ein Protein namens PCSK9. Menschen mit einem hohen Gehalt an „schlechtem“ Cholesterin (LDL) haben einen Überschuss davon. Es muss verhindert werden, dass es produziert wird, und aus diesem Grund versuchen wir, die Anweisungen zu „zerstören“, die seiner Produktion dienen.
Es ist das erste Mal, dass diese Technologie nicht zur Behandlung seltener Krankheiten, sondern eines viel weiter verbreiteten Leidens eingesetzt wird.
Zukünftige Behandlungen
Inclisiran ist ein wichtiger Prüfstein: Nach Cholesterin könnten wir diese Waffe in Zukunft gegen andere Feinde wie Alzheimer, Krebs und mehr einsetzen. Derzeit werden mehrere andere Medikamente zur Gen-Stilllegung untersucht, um eine solche Erkrankung zu behandeln Vielzahl anderer Beschwerden: Nierentransplantationsabstoßung, die Glaukom, sogar die Narben.
Jedes von diesen Behandlungen Gene Silencing würde Techniken verwenden, die denen anderer derzeit existierender Medikamente ähneln, die auf ein bestimmtes Gen oder Protein abzielen und es ausschalten. Im Falle von Krebs ist die Diskussion komplexer, weil es notwendig sein wird, auf verschiedene Proteine abzuzielen: Dafür brauchen wir mehr klinische Studien.
Diese Herausforderung, verbunden mit der Herausforderung, die Kosten niedrig zu halten, wird die Forscher in naher Zukunft beschäftigen: Aber wer sich (zu) ungeduldig fragt, warum so viele Entdeckungen nie in die Praxis gelangen, sollte wissen, dass dies geschieht. Zu gegebener Zeit und Art und Weise.
Die potenziellen Vorteile von Therapien mit Gen-Silencing sind enorm und könnten erhebliche Auswirkungen auf viele verschiedene Krankheiten haben. Die Zukunft der Gen-Silencing-Therapien ist sehr vielversprechend und wir können nur abwarten, welche neuen Behandlungen entwickelt werden. Beginnen wir mit Cholesterin!
