Wenn der Begriff nicht allzu aufgeblasen wäre, würde ich eine Definition für Inclisiran wagen: Es ist eine Art Cholesterin-Impfstoff. Ein wenig für seine Eigenschaften, ein wenig für die Verabreichungsmethoden.
Nach der Adoption (genau un anno fa) des britischen Gesundheitswesens, wo 300.000 Begünstigte erwartet werden, kommt heute auch in Italien zugelassen, von Aifa.
Wie wirkt Inclisiran, das Medikament, das den Cholesterinspiegel halbiert?
Ich beginne damit, dass es kein Hustensaft ist und nicht für jeden geeignet ist. Inclisiran, das zweimal jährlich mit einer Injektion verabreicht wird, wird hauptsächlich Patienten mit genetisch erhöhtem Cholesterinspiegel, solchen, die einen Herzinfarkt oder Schlaganfall erlitten haben, und solchen, die auf andere cholesterinsenkende Medikamente nicht ansprechen, verschrieben.
Das schmälert natürlich nicht die Proklamationen, die in diesen Stunden zu hören sind. Die kürzliche Zulassung des Medikaments war ein Grund zum Feiern, wegen seines potenziellen Nutzens und seines innovativen therapeutischen Ansatzes. Das von Inclisiran ausgenutzte „Gen-Silencing“ bekämpft die Ursachen des hohen Cholesterinspiegels, es beschränkt sich nicht auf die Symptome. Es zielt darauf ab, auf ein bestimmtes Gen abzuzielen und seine Funktion zu behindern.
Was ist Gen-Silencing?
Boten-RNA (mRNA) ist eine Art von RNA, die genetische Anweisungen von der DNA kopiert und überträgt und basierend auf diesen Anweisungen bestimmte Proteine erzeugt. Es ist eine grundlegende Rolle für unseren Körper. Im Fall von „gene silencing“, das auf Cholesterin angewendet wird, ist das Ziel ein Protein namens PCSK9. Menschen mit einem hohen Gehalt an „schlechtem“ Cholesterin (LDL) haben einen Überschuss an Cholesterin. Es ist notwendig, die Herstellung zu verhindern, und aus diesem Grund versuchen wir, die Anweisungen zu "zerstören", die zu seiner Herstellung verwendet wurden.
Es ist das erste Mal, dass diese Technologie nicht zur Behandlung seltener Krankheiten, sondern eines viel weiter verbreiteten Leidens eingesetzt wird.
Zukünftige Behandlungen
Inclisiran ist ein wichtiger Testfall: Nach Cholesterin könnten wir diese Waffe in Zukunft gegen andere Feinde wie Alzheimer, Krebs und mehr einsetzen. Viele andere Gene-Silencing-Medikamente werden derzeit untersucht, um eines zu behandeln Vielzahl anderer Beschwerden: Nierentransplantationsabstoßung, die Glaukom, sogar die Narben.
Jedes von diesen Behandlungen Gene Silencing würde Techniken verwenden, die denen anderer derzeit existierender Medikamente ähneln, die auf ein bestimmtes Gen oder Protein abzielen und es ausschalten. Im Falle von Krebs ist die Diskussion komplexer, weil es notwendig sein wird, auf verschiedene Proteine abzuzielen: Dafür brauchen wir mehr klinische Studien.
Diese Herausforderung, verbunden mit der, die Kosten niedrig zu halten, wird die Forscher in naher Zukunft beschäftigen: Aber wer sich (zu) ungeduldig wundert, weil so viele Entdeckungen nie zur praktischen Anwendung kommen, weiß, dass dies geschieht. In angemessener Zeit und Weise.
Die potenziellen Vorteile von Therapien mit Gen-Silencing sind enorm und könnten erhebliche Auswirkungen auf viele verschiedene Krankheiten haben. Die Zukunft der Gen-Silencing-Therapien ist sehr vielversprechend und wir können nur abwarten, welche neuen Behandlungen entwickelt werden. Beginnen wir mit Cholesterin!
