Gentherapie behandelt "Bubble Babys"

Es gibt neue Hoffnung für die sogenannten „Blasenkinder“, jene Kinder, die von ADA-SCID betroffen sind, einer sehr schweren und seltenen Form der erblichen Immunschwäche, die sie zu einer leichten Beute für Viren und Bakterien macht. Es gibt eine neue Behandlungsmethode, bei der die Stammzellen der Patienten durch Einfügen des für die Krankheit verantwortlichen Gens verändert, überarbeitet und korrigiert werden. Eine Errungenschaft namens Gentherapie, die es diesen Kindern ermöglichen wird, in der realen Welt zu leben, außerhalb der Blase, die sie Tag und Nacht schützt. Luigi Naldini, Regisseur … Mehr