Während Scharen von Klein- und Großinvestoren auf die Ergebnisse der ersten offiziellen klinischen Studien der als CRISPR bekannten Gentechnik warten, konzentrieren sich Wissenschaftler darauf, neue Wege zu finden, um dieses Verfahren direkt im menschlichen Körper zu steuern. Das sagt der Miterfinder der Technik: Jennifer Doudna.
Bei den aktuellen CRISPR-Verfahren zur Bearbeitung von Genen extrahierten die Forscher Zellen von Patienten, bearbeiteten ihre DNA und führten sie zurück in den Körper, um die Behandlung einzuleiten. Die Möglichkeit, Zellen direkt im Körper von Menschen, Tieren oder Pflanzen zu bearbeiten, könnte eine Reihe völlig neuer Anwendungen auslösen.
„Mit den untersuchten technischen Innovationen wird es möglich sein, das Genom von Patienten sehr präzise zu editieren“, Sagt Doudna. "Es klingt wie Science-Fiction, aber ich denke, dass die genetische Veränderung bald Realität sein wird."
CRISPR, wo sind wir?
Im Wesentlichen CRISPR ist eine genetische Bearbeitungstechnik, mit der Sie DNA-Stücke "schneiden" können, die für genetische Krankheiten oder Defekte verantwortlich sind. Wissenschaftler arbeiten an therapeutischen Anwendungen, die Menschen Heilung bieten können. Dort CRISPR Therapeutics AG war das erste Unternehmen, das im vergangenen Februar Versuche am Menschen gestartet hat, und die Ergebnisse werden innerhalb der nächsten zwei Monate bekannt sein.
Editas Medicine Inc. Stattdessen wurden die "In-vivo" -Tests, dh die direkt im Kurs befindlichen, mit einer klinischen Studie gestartet, die im Juli begann. Intellia Therapeutics Inc. wird seine Tests ab Anfang 2020 durchführen. Eine sichere Behandlung direkt im menschlichen Körper würde die Entwicklungszeit von Behandlungen erheblich verkürzen.
La University of Pennsylvania bereitet sich auf die Verbreitung vor seine Testdaten. „Vielleicht haben wir bald gute Neuigkeiten darüber, wie CRISPRS bei Krebspatienten wirkt“, sagt der Dudna.
Die größte Herausforderung besteht darin, einen Weg zu finden, um die Moleküle, die Teil der Genbearbeitung sind, sicher und effizient auf bestimmte Zelltypen auszurichten.
CRISPR und Intellia Therapeutics haben ihre Technologie von der University of California in Berkeley lizenziert. Es ist das Doudna-Studienzentrum. Editas (Doudna ist im Vorstand) verwendet stattdessen Lösungen des Broad Institute in Massachusetts. Die beiden Institute streiten sich darum, wer die Technik zuerst erfunden hat.
Die ersten Fälle von "in vivo" CRISPR
Das Gebiet der genetischen Bearbeitung, das erst kürzlich in die Testphase am Menschen eingetreten ist, hat eine erste Phase starker Skepsis hinter sich und zeigt die ersten wirklich ermutigenden Ergebnisse.
Im vergangenen Jahr hat ein chinesischer Forscher die wissenschaftliche Gemeinschaft verblüfft, indem er behauptete, die ersten genetisch bearbeiteten Kinder geschaffen zu haben: eine Geste, die aufgrund der dauerhaften Auswirkungen auf die DNA der Menschen viele Kontroversen und einige Aufrufe zum Verbot von CRISPR ausgelöst hat.
Bald darauf, auch in China, behandelten Forscher einen Mann mit Leukämie und HIV mit genetisch überarbeiteten Stammzellen berichten des New England Journal of Medicine. Der Versuch, HIV auszurotten, ist gescheitert, aber ihr Krebs ist 19 Monate nach der Behandlung in Remission, und die veränderten Zellen scheinen sich nahtlos in ihren Körper integriert zu haben.
Der erste Fall von CRISPR in vivo mit einem detaillierten Bericht der wissenschaftlichen Gemeinschaft ist ein "wichtiger Meilenstein" und zeigt, dass dies eine sichere Technologie zur Behandlung vieler Arten von Störungen sein könnte.
