Kennen Sie Zolgensma? Es ist derzeit das teuerste Medikament der Welt. Eine einmalige Behandlung dieses Medikaments (für ein Kind lebensrettend) kostet 2 Millionen Euro.
Unter den Gentherapien behandelt die auf Zolgensma basierende die spinale Muskelatrophie, eine seltene genetische Erkrankung, die Nervenzellen schädigt und zu Muskelverfall führt. Heute ist der exorbitante Preis von Zolgensma ein sehr anormaler Wert, aber am Ende des Jahrzehnts wird es Dutzende von Gentherapien geben was für eine Einzeldosis Hunderttausende bis Millionen Euro kosten wird.
Allein die US-amerikanische FDA plant, bis 2025 jährlich 10 bis 20 Gen- und Zelltherapien zuzulassen.
Gesundheitssysteme auf der ganzen Welt sind für diese neuen Gentherapien nicht gerüstet
Derzeit haben nur 5 % der etwa 7.000 seltenen Krankheiten ein zugelassenes Medikament, sodass Tausende von Erkrankungen ohne Heilung bleiben. Das wird so schnell nicht der Fall sein.
In den letzten Jahren hat die Gentechnik große Fortschritte in Richtung des ultimativen Ziels gemacht, Krankheiten zu heilen, indem die genetischen Anweisungen einer Zelle verändert werden (in Italien dank auch beim Telethon!). Die daraus resultierenden Gentherapien werden in der Lage sein, viele Krankheiten auf DNA-Ebene zu behandeln mit einer Einzeldosis.
Gentherapien haben das Potenzial, viele Leben zu retten und viel Leid zu lindern, aber das ist eine bittersüße Nachricht. Wohlbefinden ist nur dann ein solches, wenn es geteilt wird: Gesundheitssysteme (und wirtschaftliche!) Systeme auf der ganzen Welt sind nicht für diese neuen Therapien gerüstet. Kreative neue Zahlungssysteme werden benötigt, um gleichen Zugang für alle zu gewährleisten.
Ein Heilmittel für (fast) alles
Tausende Krankheiten sind das Ergebnis von DNA-Fehlern, die die normale Funktion von Zellen verhindern. Indem sie krankheitsverursachende Mutationen direkt korrigieren oder die DNA einer Zelle verändern, um ihr neue Werkzeuge zur Krankheitsbekämpfung zu geben, bieten Gentherapien einen leistungsstarken neuen Ansatz für die Medizin.
Weltweit befinden sich 1.745 Gentherapien in der Entwicklung. Ein Großteil dieser Forschung konzentriert sich auf seltene genetische Erkrankungen, von denen weltweit 400 Millionen Menschen betroffen sind.
Vielleicht sehen wir bald Heilungen für seltene Krankheiten wieSichelzellenanämie, das Muskeldystrophie er ist gut auch für die Progerie, eine seltene und fortschreitende genetische Erkrankung, die dazu führt, dass Kinder schnell altern. In Zukunft könnten Gentherapien helfen, häufigere Erkrankungen wie Herzerkrankungen und chronische Schmerzen zu behandeln.
Preise? Zu den Sternen
Das Problem ist, dass diese Gentherapien einen hohen Preis haben werden.
Gentherapien sind das Ergebnis jahrelanger Forschung und Entwicklung im Wert von Hunderten Millionen oder Milliarden Dollar. Ausgeklügelte Produktionsanlagen, hochqualifiziertes Personal und komplexe biologische Materialien unterscheiden diese Therapien von anderen Medikamenten.
Pharmaunternehmen sagen, dass die Kostendeckung, insbesondere für Medikamente mit weniger potenziellen Patienten, höhere Preise bedeutet. Und das Gleichgewicht dieser himmelhohen Preise für die Gesundheitssysteme wird nicht trivial sein.
Ziehen Sie Gentherapien für Sichelzellenanämie in Betracht, die in den nächsten Jahren verfügbar sein sollten. Der geschätzte Preis dieser Behandlung beträgt 1,7 Millionen Euro pro Patient. Zehn Millionen mehr für das Gesundheitssystem, auch wenn nur ein kleiner Prozentsatz der Patienten behandelt werden müsste. Und es ist nur ein Medikament: Dutzende ähnlicher Gentherapien würden die öffentlichen Gesundheitssysteme belasten und auch private Versicherungsunternehmen in Gesundheitsmodellen wie dem US-amerikanischen Modell in Schwierigkeiten bringen.
Gentherapien: Kosten senken, neue Zahlungsmöglichkeiten finden
Eine Lösung, um den Zugang der Patienten zu Gentherapien zu verbessern, wäre, die Arzneimittelhersteller einfach aufzufordern, weniger zu verlangen – eine Taktik, die kürzlich in Deutschland eingeführt wurde. Dies birgt jedoch Risiken: Es könnte dazu führen, dass Unternehmen an bestimmten Orten die Behandlung einfach verweigern.
Ich denke, dass ein ausgewogenerer und nachhaltigerer Ansatz zweierlei ist. Kurzfristig, wird es wichtig sein, neue Zahlungsmethoden zu entwickeln, die Versicherungsunternehmen dazu verleiten, teure Gentherapien zu übernehmen und Risiken zwischen Patienten, Versicherungsunternehmen und Arzneimittelherstellern zu verteilen. Langfristig, wird eine verbesserte Gentherapietechnologie unweigerlich dazu beitragen, die Kosten zu senken.
Erfolgsorientierte Versicherung?
Für innovative Bezahlmodelle ist es ein bewährter Ansatz, die Abdeckung der Gesundheitsergebnisse der Patienten. Da diese Therapien noch experimentell und relativ neu sind, gibt es nicht viele Daten, die den Versicherern bei der riskanten Entscheidung helfen, sie zu versichern. Wenn eine Krankenkasse 1 Million Dollar für die Therapie zahlt, funktioniert es besser. Bei ergebnisorientierten Modellen zahlen die Versicherer einen Teil der Therapie im Voraus und den Rest nur, wenn sich der Patient bessert, oder sie übernehmen die vollen Kosten im Voraus und erhalten eine Rückerstattung, wenn sich der Patient nicht verbessert. Diese Modelle helfen Versicherern, das finanzielle Risiko mit den Arzneimittelentwicklern zu teilen.
An der Kostenfront
Der Schlüssel zur Verbesserung des Zugangs zu Gentherapien werden Investitionen in neue Technologien sein, die medizinische Verfahren vereinfachen. Die Verbesserung des Zugangs zu Gentherapien erfordert die Zusammenarbeit und Kompromisse zwischen Regierungen, gemeinnützigen Organisationen, Pharmaunternehmen und Privatunternehmen. Wenn jetzt proaktive Schritte unternommen werden, um innovative Zahlungsmodelle zu entwickeln, und Investitionen in neue Technologien werden dazu beitragen, dass die Gesundheitssysteme bereit sind, das Versprechen von Gentherapien zu erfüllen.
