In Zukunft könnten wir eine neue Leber in unserem Körper wachsen lassen, ohne uns mit den langen Wartelisten und Risiken herumschlagen zu müssen, die mit herkömmlichen Organtransplantationen verbunden sind. Das ist das Ziel einer bahnbrechenden Zelltherapie, die von LyGenesis entwickelt wurde und gerade mit der Verabreichung an den ersten Patienten in einer klinischen Phase-2a-Studie einen wichtigen Meilenstein erreicht hat (Das).
Hoffnung für Patienten mit Lebererkrankungen im Endstadium
La Lebererkrankung im Endstadium (ESLD) Es handelt sich um eine potenziell tödliche Erkrankung, die über Jahre, manchmal Jahrzehnte, fortschreitet. Patienten mit ESLD weisen eine Konstellation von Symptomen und Komplikationen auf, die ihr Überleben und ihre Lebensqualität beeinträchtigen. ESLD ist oft die Folge von Cirrosi, ein Zustand, bei dem Narbengewebe die gesunde Leber ersetzt, was zu irreversiblen Veränderungen in der Anatomie und Funktion des Lebergewebes führt, bis verschiedene Stadien des Leberversagens erreicht sind.
Bisher war die einzige Behandlungsmöglichkeit für diese Patienten eine Lebertransplantation. Allerdings sind bis zu 50 % der Patienten mit ESLD, die von einer Standard-Lebertransplantation profitieren könnten, medizinisch ungeeignet Jedes Jahr sterben etwa 12 % der Patienten auf der Warteliste. Aus diesem Grund könnte die LyGenesis-Zelltherapie von grundlegender Bedeutung sein.
Lymphknoten als lebende Bioreaktoren
Das von LyGenesis, benannt LYG-LIV-001ist eine allogene Zelltherapie, die von der FDA als biologisches Prüfpräparat reguliert wird. Kurz gesagt: Es nutzt die Lymphknoten des Patienten, um in seinem eigenen Körper eine neue funktionierende Leber aufzubauen. Lymphknoten fungieren daher in vivo als Bioreaktoren und helfen Hepatozyten dabei, sich einzupflanzen, zu vermehren und funktionelles ektopisches Lebergewebe zu erzeugen.
Wenn die Tests erfolgreich verlaufen, könnte diese Zelltherapie es ermöglichen, mit einer einzigen gespendeten Leber Dutzende von ESLD-Patienten zu behandeln und so dazu beizutragen, das derzeitige Ungleichgewicht zwischen Organangebot und -nachfrage zugunsten der Patienten auszugleichen.
Diese Therapie könnte einen bemerkenswerten Meilenstein in der regenerativen Medizin darstellen und ESLD-Patienten dabei helfen, in ihrem Körper neue funktionsfähige Eileiterleber zu entwickeln.
Dr. Michael Hufford, Mitbegründer und CEO von LyGenesis
Mehr als eine Zelltherapie, eine medizinische Plattform. Mit enormem Potenzial
Die Leber ist nicht das einzige Ziel der von LyGenesis entwickelten Zelltherapie. Tatsächlich entwickelt das Startup Therapien zur Herstellung einer ektopischen Thymusdrüse (gegen Alterung und viele andere mögliche Indikationen), einer Bauchspeicheldrüse (gegen Typ-1-Diabetes) und einer Niere (gegen Nierenerkrankungen).
Kurz gesagt: Regenerationsluft. Und das alles ausgehend von dieser klinischen Phase-2a-Studie, einem echten Meilenstein für die Transplantationsmedizin. Möglicherweise stehen wir am Rande einer neuen Ära, in der Organknappheit der Vergangenheit angehört und Patienten mit Organerkrankungen im Endstadium eine zweite Chance auf Leben erhalten.
Und das ist eine Zukunft, für die es sich zu kämpfen lohnt.